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美国准备批准首款镰状细胞病患者的基因编辑疗法

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美国准备批准首款镰状细胞病患者的基因编辑疗法摘要:   据报道,美国食品和药物管理局预计将批准exa-cel基因编辑用于治疗镰状细胞性贫血病患者。  Exa-cel将成为美国首款使用CRISPR基因编辑技术的获批药物。  这种...

  据报道,美国食品和药物管理局预计将批准exa-cel基因编辑用于治疗镰状细胞性贫血病患者。

  Exa-cel将成为美国首款使用CRISPR基因编辑技术的获批药物。

  这种治疗方法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同开发。预计每位患者的费用约为200万美元。

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