摘要：
来自大洋彼岸的一则监管消息，给风头正劲的Car-T疗法“泼了一盆冷水”。FDA宣布，正在调查靶向BCMA或靶向CD19的自体CAR-T存在的T细胞恶性肿瘤风险的消息。或受此影响，... 来自大洋彼岸的一则监管消息，给风头正劲的Car-T疗法“泼了一盆冷水”。
FDA宣布，正在调查靶向BCMA或靶向CD19的自体CAR-T存在的T细胞恶性肿瘤风险的消息。或受此影响，港股多家拥有相关产品或管线的公司股价大跌，其中科济药业-B（02171.HK）大跌超20%。
业内专家对财联社记者表示，在抗肿瘤领域，CAR-T疗法依然“是病人期待的一个方向”，不过FDA公布的调查将对CAR-T疗法未来扩展到自免等适应症有所影响，也要求人们更谨慎地对待该疗法。
FDA报告CAR-T安全性问题
昨日晚间，FDA发布消息称，其已收到接受靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫疗法治疗患者出现T细胞恶性肿瘤的报告，包括嵌合抗原受体CAR阳性淋巴瘤。FDA已确定，T细胞恶性肿瘤的风险适用于所有目前已批准的BCMA定向和CD19定向的基因修饰自体CAR-T细胞免疫疗法。在该类产品中，已有患者发生T细胞恶性肿瘤，包括嵌合抗原受体CAR阳性淋巴瘤。
同时，公告显示，尽管这些产品在其批准的用途中的总体益处仍然超过了潜在的风险，但FDA正在调查已确认的T细胞恶性肿瘤风险，该风险导致了严重的结果，包括住院和死亡，并正在评估是否需要采取监管行动。此外，与所有含有整合载体（慢病毒或逆转录病毒载体）的基因疗法产品一样，CAR-T疗法，同样被标记为发展二次恶性肿瘤的潜在风险。
资料显示，CAR-T疗法是近年来全球最热门的细胞免疫治疗技术之一，是一种基于细胞的个体化技术，需要取出自身的部分白细胞，包括T细胞。为了制造CAR-T细胞，需要在实验室对收集的T细胞进行基因处理，以生成嵌合抗原受体（CAR）的特殊受体。这些CAR使T细胞能够识别癌细胞表面的抗原（或标记），并激活T细胞杀死这些癌细胞的能力，将CAR-T细胞重新注入体内，以识别和消灭某些癌症。
截至目前，FDA共批准了6款CAR-T产品，2个靶点为BCMA、4个为CD19，其中包括BMS的Abecma、Breyanzi，传奇生物/强生的Carvykti，Novartis的Kymriah，该药物是首个批准上市的CAR-T细胞治疗产品，同样也是亚洲首个上市的CAR-T细胞治疗产品，以及Kite的Tecartus、Yescarta。
北京百思力营销策划有限公司总经理王恒在接受财联社记者采访时，首先肯定了CAR-T疗法在消灭肿瘤细胞时的正向作用，也表示新药开发过程中，陆陆续续发现毒副作用很常见。由于目前CAR-T疗法没有大规模临床使用，因此在研发过程中势必会发现一些不良反应或毒副作用，但如果其带来的毒副作用是发展新的癌症将是非常致命的。其认为，这样的警示正好要求研发人员谨慎地发现一套相对规律、相对完善的细胞培养方法，以及临床应用时，医生应采取更客观的态度。
港股CAR-T企业股价大跌
而在国内，目前NMPA批准了4款CAR-T产品，包括复星凯特的奕凯达（阿基仑赛），靶向CD19；药明巨诺-B（02126.HK）的倍诺达（瑞基奥仑赛），靶点为CD19；驯鹿生物/信达生物（01801.HK）的福可苏（伊基奥仑赛）于2023年6月获批上市，为国内上市的首个BCMA靶点CAR-T产品；以及今年11月获批的合源生物的源瑞达（纳基奥仑赛），用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。
此外，目前已有科济药业、邦耀生物、精准生物、百吉生物、斯丹赛生物等多家企业布局CAR-T领域，涉及多发性骨髓瘤、肾细胞癌、急性淋巴细胞白血病等多种适应症。
或受上述FDA调查消息影响，截至今日收盘，科济药业-B跌逾23%，传奇生物母公司金斯瑞生物科技跌幅达6%，信达生物跌幅为3.63%。
财联社记者联系科济药业方面采访此事对公司未来的影响，但截至发稿未获回应。
而在其他的免疫系统疾病方面，王恒表示，此次FDA公布的消息，令人们对CAR-T疗法后面陆续开发的肿瘤或其他适应症持有怀疑态度，尤其是对扩展到自免适应症“泼了一盆冷水”。如果这类药物应用于非肿瘤领域时引发了肿瘤，是得不偿失的。因此，正在做自身免疫系统疾病适应症研发的这类企业，可能管线含金量会下降，随之而来的是投资热情的降低。因此这类企业应该做阶段性总结，来决定未来针对非肿瘤适应症的研发应该继续往前走，还是退回来。
